Médicaments de Thérapie Innovante : aspects réglementaires et fabrication

Les biotechnologies cellulaires (thérapies cellulaires, géniques, tissulaires) constituent un outil prometteur pour l'élaboration de solutions thérapeutiques personnalisées. Les besoins médicaux sont importants, qu'il s’agisse de maladies chroniques d’origine héréditaires ou acquises : maladies cardiovasculaires, musculaires, neurologiques, métaboliques et endocriniennes, cancers réfractaires aux thérapies conventionnelles, maladies dégénératives (œil, cartilage, peau), maladies inflammatoires et systémiques graves. Il est raisonnable de penser que dans un futur proche la médecine dite « régénérative » ou « réparatrice » représentera une nouvelle approche thérapeutique, aux côtés des traitements plus classiques.Le schéma d’organisation des « unités de thérapies cellulaire et géniques », responsables de la préparation, du contrôle et de la distribution des greffons à usage thérapeutiques, qui a prévalu ces dernières décennies, a été récemment bouleversé par la mise en application d’une directive européenne identifiant désormais quatre grandes catégories de médicaments dits de thérapie innovante (MTI) : médicaments de "thérapie génique", médicaments de "thérapie cellulaire somatique", médicaments "issus de l’ingénierie cellulaire ou tissulaire" et médicaments "combinés de thérapie innovante". Leur dénominateur commun est l’obligation réglementaire qu’ils soient produits dans des structures appliquant les Bonnes Pratiques de Fabrication, et ce dès les phases I des essais cliniques. C’est donc dans un cadre réglementaire plus exigeant qu’il ne l’était déjà que ces médicaments doivent être produits. Dans le même temps, nous devons nous approprier les nouvelles technologies qui révolutionnent aujourd’hui la bioconstruction de tissus et d’organes : bio-impression, décellularisation, microfluidique, fabrication d’organoïdes, etc. C’est à ce double enjeu que nous devons être capables de répondre pour assurer notre compétitivité dans ces domaines innovants.